北京
編者按：轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病是一種進行性、致死性的浸潤性心肌病，氯苯唑酸作為首個獲批的疾病修飾療法，其關(guān)鍵臨床試驗已證實了療效。然而，其在真實世界常規(guī)臨床實踐中的有效性和安全性數(shù)據(jù)仍需進一步驗證。近期在《美國醫(yī)院藥學(xué)雜志》發(fā)表的TAFA-CRUZ研究，提供了來自三級醫(yī)療中心的真實世界證據(jù)。
研究目的
TAFA-CRUZ研究評估了氯苯唑酸61 mg在伴有心力衰竭的轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病患者中的真實世界有效性和安全性。主要目標(biāo)是評估全因死亡率，關(guān)鍵次要結(jié)局包括30個月生存率、心血管相關(guān)死亡和安全性。
研究方法
這項前瞻性、單中心觀察性研究納入了238例轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病患者，在2019年至2024年間于一個結(jié)構(gòu)化的淀粉樣變性項目中進行隨訪。其中，140例患者在CHAD-STOP策略指導(dǎo)的支持性治療基礎(chǔ)上啟動了氯苯唑酸61 mg治療，而98例僅接受支持性治療。評估了基線人口學(xué)特征、結(jié)局以及包括國家淀粉樣變性中心分期在內(nèi)的亞組分析。
研究結(jié)果
該隊列以老年人（平均年齡81.8歲）和男性（80.7%）為主。接受氯苯唑酸治療的患者在基線時平均而言比對照組的患者更年輕、癥狀更輕。中位隨訪21個月后，與單獨支持性治療相比，氯苯唑酸治療與更低的全因死亡率（16.4% vs 54.1%）和心血管死亡率（13.6% vs 39.8%）相關(guān)。氯苯唑酸組的30個月生存率顯著更高（92.1% vs 51.0%；風(fēng)險比[HR] 0.17 [95% CI, 0.10-0.32]；P < 0.001）。在所有國家淀粉樣變性中心分期中均觀察到一致的生存獲益，其中在國家淀粉樣變性中心3期觀察到的相對效應(yīng)最大。氯苯唑酸耐受性良好，不良事件大多限于輕微的短暫性胃腸道癥狀，罕有治療中斷。
研究結(jié)論
在這一真實世界隊列中，氯苯唑酸61 mg治療在各疾病分期中均有效且安全，與顯著降低的全因死亡率和心血管死亡率相關(guān)。這些發(fā)現(xiàn)將臨床試驗證據(jù)擴展至常規(guī)臨床實踐，并強調(diào)了專業(yè)化淀粉樣變性項目在優(yōu)化轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病患者結(jié)局中的價值。
參考文獻：Rita Almeida Carvalho, Rita Amador, Sérgio Maltês, Gon?alo Cunha, Andreia Marques, Tania Laranjeira, Catarina Brízido, Miguel Mendes, Carlos Aguiar, Bruno M Rocha, Treatment of transthyretin amyloid cardiomyopathy with tafamidis 61 mg—Real-world data from a tertiary center (TAFA-CRUZ study), American Journal of Health-System Pharmacy, 2026;, zxag106,
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