湖南
2026年5月21日，江蘇睿源生物技術有限公司的RY_SW01細胞注射液附條件批準上市申請正式獲得國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）受理。這是繼艾米邁托賽之后，國內第二款進入上市審評階段的干細胞創新藥物，標志著我國干細胞臨床研發進入新階段。
系統性硬化癥（SSc）是一種罕見的自身免疫病，以皮膚增厚和纖維化為主要特征，同時可能累及肺、心、腎等內臟器官。
傳統治療手段有限，患者長期面臨生活質量下降和生命威脅。RY_SW01的受理，為這一高異質性疾病提供了首個潛在創新治療方案，也顯示出國內干細胞藥物研發正逐步邁向臨床應用落地。
附條件批準上市的途徑意味著，CDE在保障安全性的前提下，為突破性療法提供加速通道，讓患者在臨床試驗完善前就有機會受益。這體現了政策與技術結合，為罕見病患者帶來了切實可行的希望。
機制解析：干細胞如何修復免疫失衡
RY_SW01細胞注射液是一種人源間充質干細胞（UC-MSC）注射液。其主要作用機制包括：一是免疫調節，通過抑制過度活躍的免疫反應，降低促炎因子如TNF-α、IL-6的分泌；二是抗纖維化，通過分泌多種生長因子改善皮膚及內臟組織的纖維化微環境。
在系統性硬化癥中，異常免疫細胞攻擊自身組織，導致膠原蛋白異常沉積，形成皮膚硬化和內臟損傷。干細胞通過遷移至受損組織、釋放抗炎分子并抑制纖維化相關基因表達，改善病灶微環境。這一機制在多項國內外間充質干細胞研究中得到驗證。
現實意義上，RY_SW01不僅緩解癥狀，更針對疾病核心病理過程進行干預，為高風險患者爭取了生存與生活質量的窗口期，與傳統免疫抑制劑形成互補，提供了創新治療策略。
臨床數據：逐步鋪開的證據鏈
RY_SW01的系統性硬化癥研發始于2023年5月31日獲得IND，首例受試者入組時間為2023年10月12日，臨床試驗于2025年9月完成。臨床數據顯示，干細胞注射后患者皮膚硬化評分下降明顯，同時肺功能穩定或輕度改善，提示其對SSc-ILD的潛在保護作用。
該產品已獲得突破性療法認定及優先審評資格，顯示監管部門對其創新性與潛在臨床價值的認可。在已完成的219例患者隨訪中，干細胞療法顯示安全性良好，未出現嚴重不良事件，為附條件批準上市提供了可靠數據支撐。
▲RY_SW01細胞注射液獲突破性療法
▲RY_SW01細胞注射液優先審評
這些臨床數據不僅為監管審評提供依據，也為醫生和患者提供參考，為無法耐受傳統免疫抑制劑或癥狀快速進展的患者提供新的治療可能。
多適應癥布局：干細胞的全局潛力
RY_SW01細胞注射液不僅針對系統性硬化癥，還獲批用于狼瘡腎炎、Ⅱ型糖尿病腎臟疾病等適應癥。其多面向應用意味著，干細胞療法可以同時兼顧多器官損傷，為患者提供系統性治療，而不僅局限于單一癥狀。
在現實臨床中，罕見病患者往往缺乏有效治療選擇。通過附條件上市路徑，患者可提前獲益，同時臨床數據收集進一步完善，為科學決策與臨床實踐形成良性循環。這也顯示出中國干細胞產業的發展趨勢：從實驗室研究向制度化、合規化和臨床應用落地邁進。
視角提升：干細胞時代的臨床新風向
RY_SW01細胞注射液申請上市獲CDE受理，是國內干細胞療法進入臨床應用新階段的重要標志。系統性硬化癥患者將迎來長期缺失的創新治療希望，也為罕見免疫疾病的研發提供示范。
更宏觀地看，中國干細胞產業正在從科研探索邁向制度化和臨床化。干細胞療法不再是遙不可及的實驗治療，而是一種可及的創新選擇；監管與創新的協同推進，也為未來更多突破性療法落地奠定了基礎。隨著更多創新藥物進入臨床，罕見病及復雜免疫疾病的治療格局有望迎來歷史性改變。
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