自研地貧基因治療落地海南樂城，華大集團宣布啟動百例患者幫扶計劃

對于我國南方高發的重型地中海貧血患者而言，“活著”往往意味著常年與冰冷的輸血袋和漫長的排鐵治療相伴。基因治療曾是打破這一魔咒的曙光，但放眼全球，美國同類技術近2000萬元人民幣的“天價”治療費用，卻將絕大多數家庭無情拒之門外。

如今，這道高不可攀的壁壘，正被中國本土的科技力量、海南樂城的政策賦能與公益力量聯手打破。2026年6月1日，華大集團旗下禾沐基因宣布其自主研發的重型地貧基因治療技術獲批落地海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區海南海控樂城醫院（四川大學華西樂城醫院），且基因治療費用已降至120萬元甚至更低。這標志著華大自研的基因治療技術正式邁入臨床應用新階段，更彰顯了中國以科技平權思維破解罕見病治療困境、讓前沿醫療惠及民生的堅定決心。

與此同時，華大集團CEO尹燁攜手禾沐基因、猛犸基金會“天下無貧”公益專項正式啟動“百例地貧患者幫扶計劃”，項目首期集結善款500萬元。本次幫扶將依托“樂城管理方+企業+個人+基金會+醫院”五維協同救助體系，通過多方資源聯動減負，有望將部分貧困患者最終自付治療費用控制在40萬元以內。這套立體化救助模式，在技術降價的基礎上進一步擊穿醫療價格壁壘，讓原本遙不可及的尖端基因治療技術，以更親民、更溫暖的姿態走向普通家庭，真正實現科技平權的民生初心。

在啟動儀式現場，尹燁表示，“一項技術最大的失敗，不是我們沒做出來，而是做出來后患者用不起。在罕見病領域，只有做到科技普惠，才能真正實現‘篩診治’的閉環。今天啟動的100例患者幫扶只是一個開始，我們希望未來結合人工智能、基因編輯、合成生物學等前沿技術，依托先行先試的政府平臺和社會資源力量，能夠逐漸實現‘天下無貧’這一愿景。”

有望“重塑”患者造血機能

過去，骨髓移植治療雖給重型地貧患者帶來了希望，但非親屬骨髓配型成功率只有幾萬甚至百萬分之一。而根據前期臨床研究結果，針對符合適應癥的患者，禾沐基因自主研發的β地貧基因治療技術，可以通過慢病毒載體將功能性β-globin基因導入患者自身的造血干細胞，有望恢復患者體內產生正常血紅蛋白的能力。

這種創新的“自體移植”不僅免去了苦等合適骨髓配型的煎熬，也降低了術后移植物抗宿主病的風險，無需長期服用免疫抑制藥物，且其前期的化療強度也相對較小，降低了對患兒身體的傷害。臨床隨訪數據顯示，這些經過基因修復的造血干細胞不僅能在體內長期穩定存活，還可能讓患者擺脫終身輸血。此前接受該治療的患者，最長已連續5年多擺脫輸血依賴，可以像普通人一樣重返校園，擁抱正常的生活。

突圍天價壁壘的普惠之路

在全球視野下，基因治療的商業化進程始終伴隨著“天價”爭議。如果前沿醫療科技只能服務于極少數人，對普通大眾而言，這只是一劑懸在空中望而不及的解藥。

面對這一行業痛點，禾沐基因依托華大集團在基因與細胞領域研究的深厚積淀，在核心專利、制備工藝和質檢放行等關鍵領域實現重大突破，徹底擺脫了對海外技術的依賴，將這種底氣轉化成了破除價格壁壘的利器。

海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區的政策與平臺優勢，為這一生物醫學新技術的臨床轉化打通了關鍵路徑。經過嚴格審批，禾沐基因重型地貧基因治療技術正式獲批落地先行區海南海控樂城醫院（四川大學華西樂城醫院），讓更多患者能夠更早、更好地使用到前沿技術。這也是中國生物科技產業將尖端技術轉化為公共健康福祉的有力證明。未來，隨著技術的迭代升級，治療費用有望進一步降低。

百例幫扶讓希望落地生根

為了讓這份科技紅利更好的實現平權，華大集團CEO尹燁個人捐贈100萬元愛心幫扶基金，禾沐基因捐贈300萬元，聯合猛犸基金會“天下無貧”公益專項，首期善款合計500萬元，正式開啟“百例地貧患者幫扶計劃”。

項目建立起由合作醫院進行醫學評估、第三方公益社工機構實地走訪核查、猛犸基金會“天下無貧”公益專項統籌研判的三方聯合評審閉環機制。基于對患者病情輕重、并發癥風險及家庭真實經濟狀況的嚴謹評估，資金將向低齡重癥、低收入及特殊困難家庭重點傾斜。這種“靶向減負”的策略，將確保每一分公益資源都能直達剛需家庭，轉化為重型地貧患兒重獲新生的希望，讓科技有溫度、公益有力量。

雙管齊下讓“天下無貧”照進現實

多年來，華大集團旗下華大基因通過“防增量，去存量”雙管齊下的策略，從篩查到診斷，再到治療和隨訪，協同各方力量，已構建地貧防控“篩、診、治”全流程閉環。

在“防增量”方面，華大基因2013年推出基于高通量測序技術的地貧基因檢測服務，為地貧的篩查、診斷和干預起到了重要指導作用。截至目前，華大基因已為超過百萬人提供了地貧基因檢測服務。在“去存量”方面，華大基因聯合發起“華基金”專項基金，免費為重型地貧家庭提供HLA配型，截至2026年4月底已惠及7990個家庭，其中873名患者成功找到全相合配型；此外，2022年啟動的“天下無貧”公益專項，已幫助80多名地貧患者成功接受造血干細胞移植手術。