又一款救命藥有望列入PBS！澳洲患癌寶爸終迎曙光，每月自費(fèi)上萬求生

數(shù)百名癌癥患者有望以更低廉的價格獲得救命藥物，告別每月動輒數(shù)千澳元的高昂開支。

藥物福利咨詢委員會（PBAC）已建議，將Retevmo（selpercatinib）在澳洲藥物福利計(jì)劃（PBS）中的適用范圍擴(kuò)大至髓樣甲狀腺癌（MTC）患者。MTC是一種罕見的、有時具有遺傳性的癌癥，形成于甲狀腺。

該藥物已在晚期MTC患者中顯示出顯著療效，來自新州South Coast的三娃寶爸Clinton James便是其中之一。

這位42歲的父親最初通過制藥公司Eli Lilly的同情用藥計(jì)劃獲得該藥物。此前艾博年（Anthony Albanese）政府曾表示，到2025年3月，該藥物將針對MTC被列入PBS。

然而，在Eli Lilly撤回其Retevmo的補(bǔ)貼使用權(quán)后，James被告知每月需自付8000澳元——這一數(shù)字已超過他家庭的月收入。其他MTC患者面臨的費(fèi)用更高達(dá)每月16000澳元。

迫于經(jīng)濟(jì)壓力，James頂住醫(yī)生的反對減少了藥量，并發(fā)起最后一搏，爭取以可負(fù)擔(dān)的價格獲得這一維系生命的藥物。

新州South Coast的三子之父Clinton James（圖）對救命抗癌藥獲PBS增列建議的消息表示歡迎

Clinton（圖與其家人）希望該藥物能盡早被列入PBS

他對這項(xiàng)建議表示歡迎，但也指出，在獲得PBS正式批準(zhǔn)前仍有幾道程序需要走完，最長可能耗時五個月。這些程序包括生產(chǎn)商與衛(wèi)生、殘障及老齡化部之間的價格談判、敲定PBS列表詳情、質(zhì)量與供應(yīng)檢查，以及聯(lián)邦政府的審議。

目前，Retevmo對PBS涵蓋的符合條件的肺癌患者僅收費(fèi)25澳元。

James本周在接受《每日郵報(bào)》采訪時表示，這場抗?fàn)幉粌H是為了他自己，更是為了每一位澳洲癌癥患者——無論經(jīng)濟(jì)狀況如何，他們都理應(yīng)獲得現(xiàn)有最好的治療。

他坦言，PBS增列雖是好消息，但患者還可能要再等三到六個月才能真正以可負(fù)擔(dān)的價格用上藥，這讓人極度煎熬。

“對于許多癌癥患者來說，時間并不充裕。當(dāng)你同時在為健康和經(jīng)濟(jì)而戰(zhàn)，每個月的延遲都至關(guān)重要。”

他呼吁審批程序能夠進(jìn)一步簡化，讓急需藥物的患者早日獲益。

James于2016年首次被診斷出患有MTC，這是一種無法通過化療或放療進(jìn)行有效治療的罕見甲狀腺癌。

Clinton和他的母親Debra Gibson（圖與聯(lián)邦影子國防工業(yè)部長Phillip Thompson）最近前往堪培拉，向部門官員及國會朝野雙方進(jìn)行游說

這位新州South Coast的父親迫切希望看到14歲的Chris、11歲的Shayla和2歲的Thomas長大成人

盡管經(jīng)歷了多次手術(shù)，癌癥仍在持續(xù)擴(kuò)散。然而，自從兩年前開始服用Retevmo以來，該藥物有效抑制了現(xiàn)有腫瘤和新腫瘤的生長，他的生活質(zhì)量也顯著改善。

一旦停藥，預(yù)后將非常糟糕。“它在阻止癌癥方面取得的成功將付諸東流，”他說，“醫(yī)生告訴我，癌癥會卷土重來，并具有攻擊性地?cái)U(kuò)散。”

“如果原本可以避免，沒有人應(yīng)該被迫向親人的家屬解釋，他們的英年早逝本可以避免。”

為了在等待Retevmo列入PBS期間維持救命治療，James發(fā)起了一項(xiàng)募捐活動。澳洲民眾紛紛伸出援手，共籌集4萬澳元，為他帶來了一線生機(jī)。

事實(shí)上，包括英國（已補(bǔ)貼五年）在內(nèi)的多個國家早已針對MTC對該藥物提供補(bǔ)貼。據(jù)NeuroEndocrine Cancer Australia首席執(zhí)行官M(fèi)eredith Cummins介紹，澳洲每年多達(dá)436人被確診患上MTC。

Mr James在過去十年中一直在與髓樣甲狀腺癌進(jìn)行斗爭

由于建議不一致和過度的官僚作風(fēng)，針對MTC患者的Retevmo PBS增列流程此前曾被延誤

Cummins對《每日郵報(bào)》表示，對于MTC患者及獨(dú)自承擔(dān)治療費(fèi)用與情感負(fù)擔(dān)的家庭而言，PBAC的建議是邁出的重要一步。

“對于其中一些患者來說，selpercatinib（Retevmo）具有改變生活的潛力。任何人都不應(yīng)該為了獲得能延長或挽救生命的治療而被迫募捐。”

她認(rèn)為，這項(xiàng)建議為患者和家庭帶來了真正的希望，標(biāo)志著通過PBS實(shí)現(xiàn)公平、可負(fù)擔(dān)醫(yī)療待遇的實(shí)質(zhì)性進(jìn)展。

PBAC承認(rèn)，患者、醫(yī)療專業(yè)人士及相關(guān)組織的反饋在其建議中發(fā)揮了關(guān)鍵作用。

“PBAC指出，有證據(jù)表明，與目前的治療方法相比，selpercatinib推遲了癌癥惡化的時間，”其聲明稱，“PBAC認(rèn)為，此前擬定的selpercatinib價格高得無法接受，且由于患者用藥時長和長期益處尚不明確，其性價比仍不確定。”

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