廣東
RNA療法與轉化醫學前沿
Frontiers in RNA Therapeutics and Translational Medicine
2026年6月1日，星期一
16:00 - 17:20(北京時間）
本次有機化學線上研討會“RNA療法與轉化醫學前沿”將匯聚該領域的知名專家，共同探討基于RNA的療法的最新進展及其在轉化醫學中的應用。
本次研討會特別邀請日本名古屋大學的Hiroshi Abe教授和澳大利亞莫道克大學的Rakesh N. Veedu教授分享他們的最新研究，并由比利時魯汶大學的Vitor B. Pinheiro博士主持。
會議主持
Vitor Bernardes Pinheiro 教授
魯汶大學，比利時
特邀嘉賓
Abe Hiroshi 教授
名古屋大學，日本
信使 RNA（mRNA）療法已成為治療多種疾病的一種強大手段。然而，如何精確控制其翻譯效率和穩定性仍然是一個重大挑戰，尤其是對于經過化學修飾的 mRNA 而言。在本次報告中，我將介紹團隊近期在 mRNA 全化學合成及位點特異性修飾方面的研究進展，重點聚焦于高效加帽（capping）策略的開發。我們建立了一種快速且定量的加帽反應方法，可用于制備結構明確、定義清晰的 mRNA，從而能夠系統研究帽結構以及內部核苷修飾對翻譯過程的影響。此外，我還將介紹我們關于環狀 RNA（circRNA）作為長效蛋白表達替代平臺的最新研究。通過結合化學修飾與理性 RNA 設計，我們實現了更高的翻譯效率與穩定性，并揭示了經典帽依賴通路之外的新型翻譯起始機制。這些研究凸顯了化學方法在精準調控 RNA 功能方面的巨大潛力，并為下一代 RNA 療法的開發奠定了基礎。
Rakesh N. Veedu 教授
莫道克大學，澳大利亞
新型剪接轉換反義寡核苷酸的化學、設計與動力學
包括反義寡核苷酸（ASO）在內的短合成寡核苷酸療法，已展現出其在RNA靶向藥物開發中的突出應用潛力，且已有多款ASO藥物獲批臨床應用。一種成功的基于ASO的治療策略是通過靶向細胞核中的前體信使RNA（pre-messenger RNA, pre-mRNA）來調控剪接。多種獲得FDA批準的ASO藥物采用了這一策略，包括用于治療杜氏肌營養不良癥的Exondys51、Vyondys53、Amondys45 和 Viltepso，以及用于治療脊髓性肌萎縮癥的Spinraza。目前所研究的剪接轉換型 ASO 藥物主要采用磷酰二胺嗎啉代寡核苷酸（PMO）、2’-O-甲氧乙基硫代磷酸酯（2’-MOE PS）以及 2’-O-甲基硫代磷酸酯（2’-OMe PS）等化學體系，但這些表現出一定的局限性。因此，開發具有更優療效、安全性及生物分布特性的下一代剪接轉換型ASO設計至關重要。過去幾年中，我們實驗室重點致力于改進剪接轉換型ASO的化學體系與設計，并在此報告我們開發用于治療應用的新型剪接轉換型ASO的研究成果。
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