ENDO國際盛會｜怡培生長激素非GHD矮小癥II期籃式試驗結(jié)果公布

來源：市場資訊

（來源：特寶生物）

近日，醫(yī)脈通兒科公眾號發(fā)文《ENDO國際盛會｜怡培生長激素非GHD矮小癥II期籃式試驗結(jié)果公布，拓展適應癥再添力證》，以下為報道全文：

2026年6月13日至16日，全球內(nèi)分泌領(lǐng)域最具影響力的學術(shù)盛會——美國內(nèi)分泌學會年會（ENDO 2026）在美國芝加哥隆重召開。廈門特寶生物攜國家1類創(chuàng)新藥、全球首創(chuàng)Y型40kD聚乙二醇長效生長激素怡培生長激素注射液再度亮相國際舞臺。

會議期間，由華中科技大學同濟醫(yī)學院附屬同濟醫(yī)院羅小平教授牽頭研究，山東第一醫(yī)科大學附屬省立醫(yī)院孫妍教授代表團隊，發(fā)布了怡培生長激素在非生長激素缺乏性矮小癥兒童中的II期籃式試驗研究成果1。該研究針對特發(fā)性矮小（ISS）、小于胎齡兒（SGA）和特納綜合征（TS）三大適應癥開展劑量探索研究，成功填補了怡培生長激素在非生長激素缺乏癥人群中藥代動力學/藥效動力學（PK/PD）及劑量與療效對應關(guān)系的證據(jù)空白。

非GHD籃式試驗療效確證，建立精準量化給藥關(guān)系

本次II期籃式試驗（NCT05838885）共納入此前未接受過治療的特發(fā)性矮小、小于胎齡兒和特納綜合征的兒童。研究人員將患兒分配至怡培生長激素低劑量組（每周0.14 mg/kg）、高劑量組（每周0.28 mg/kg）以及相應的短效生長激素對照組，在為期52周的治療中，高劑量組怡培生長激素表現(xiàn)出與短效生長激素相當?shù)哪昊L速率：特發(fā)性矮小（ISS）組分別為10.91厘米/年和10.80厘米/年；小于胎齡兒（SGA）組分別為11.98厘米/年和11.30厘米/年；特納綜合征（TS）組分別為9.37厘米/年和9.95厘米/年。

研究還首次量化了劑量與療效的對應關(guān)系：怡培生長激素每周0.14 mg/kg相當于短效生長激素0.035 mg/kg/天（即0.1 IU/mg/天）；每周0.28 mg/kg相當于每日短效生長激素0.067 mg/kg/天（即0.2 IU/mg/天）。這一換算框架為臨床醫(yī)生根據(jù)患兒體內(nèi)IGF-1水平精準調(diào)整劑量提供了直接依據(jù)。

PK/PD模型證實IGF-1平穩(wěn)可控，確保安全性與療效

基于群體藥代動力學/藥效動力學（Pop PK/PD）模型的分析證實，怡培生長激素在非GHD患兒中可快速達到穩(wěn)定的藥效水平。怡培生長激素0.28 mg/kg/周組給藥達到穩(wěn)態(tài)后，在52周內(nèi)無進一步蓄積。兩個劑量組的平均IGF-1 SDS始終低于+2SDS的安全上限。高劑量組中90.4%的患兒在下次注射前（藥物濃度最低時）IGF-1 SDS仍大于0，說明藥效可提供一整周持續(xù)有效的促生長作用。Pop PK/PD模型的建立為醫(yī)生根據(jù)患兒個體情況靈活調(diào)整劑量提供了明確的科學依據(jù)。

安全性全面領(lǐng)先，零抗藥抗體，不良反應事件更低

本次研究的安全性數(shù)據(jù)進一步驗證了Y型聚乙二醇（PEG）修飾技術(shù)的獨特優(yōu)勢。新一代Y型40kD PEG將修飾位點精準連接在高活性位點區(qū)域。因為修飾位置更科學、避開了藥物核心活性區(qū)，藥物結(jié)構(gòu)更接近人體天然生長激素結(jié)構(gòu)，身體免疫系統(tǒng)不容易識別為“外來物”，從而大幅降低排斥或過敏風險；同時讓藥效更持久、藥物性質(zhì)更穩(wěn)定。

在為期52周的治療及后續(xù)隨訪期間，怡培生長激素組未檢測到新發(fā)的抗藥抗體或中和抗體。在嚴重不良事件方面，怡培生長激素組3級及以上治療期間不良事件（TEAE）的發(fā)生率為7.7%，顯著低于短效生長激素組的15.4%。

研究還發(fā)現(xiàn)，治療52周后患兒的骨齡變化與用藥劑量無關(guān)，且與短效生長激素組相當，表明長期使用怡培生長激素不會加速骨骺提前閉合。所有不良反應均為已知的生長激素類藥物常見反應，患兒的甲狀腺功能、血糖、血脂等指標均保持在正常范圍內(nèi)。

專家點評：國際權(quán)威認可中國創(chuàng)新方案

研究團隊表示：“這項籃式試驗首次系統(tǒng)證實，怡培生長激素在三大非GHD矮小癥人群中均展現(xiàn)出卓越的有效性與安全性。此研究不僅建立了明確的劑量-反應關(guān)系，更通過模型驗證了IGF-1安全平穩(wěn)的特征。尤其是零抗藥抗體的數(shù)據(jù)，為兒童長期用藥安全提供了堅實保障。”與會國際專家對此高度評價，一致認為這一來自中國的創(chuàng)新方案，正在為全球矮小患兒帶來更安全、更精準、更便捷的治療選擇。

適應癥全面拓展，III期研究全面啟動，怡培生長激素引領(lǐng)長效新時代

基于II期籃式試驗的積極結(jié)果，怡培生長激素針對非GHD矮小癥的III期注冊研究已在中國全面鋪開：特發(fā)性矮小（ISS）適應癥于2025年5月啟動，小于胎齡兒（SGA）適應癥于2025年9月啟動，特納綜合征（TS）適應癥于2026年3月啟動。所有III期試驗均由華中科技大學同濟醫(yī)學院附屬同濟醫(yī)院羅小平教授擔任主要研究者，預計從2027年起陸續(xù)提交新適應癥上市申請。怡培生長激素有望成為全球首個覆蓋GHD、ISS、SGA、TS四大適應癥的長效生長激素。

作為中國首個獲批上市的原研Y型聚乙二醇化長效生長激素，怡培生長激素已于2025年12月納入國家醫(yī)保目錄。繼兒童GHD適應癥成功獲批后，本次ENDO 2026的非GHD II期數(shù)據(jù)標志著其向更廣泛人群邁出關(guān)鍵一步。憑借Y型結(jié)構(gòu)、零抗體優(yōu)勢，以及“藥物+工具+全適應癥”創(chuàng)新矩陣，怡培生長激素正在重新定義長效生長激素的全球治療標準。這一重要進展的背后，正是生長激素產(chǎn)業(yè)從短效到長效的歷史性跨越。

參考文獻：

1. Yan Liang, et al. ENDO 2026. Abstract ID: 2318866