3款創新藥有望在歐盟獲批上市，涵蓋siRNA療法、基因療法與BTK抑制劑

賽諾菲BTK抑制劑有望在歐盟上市，瞄準多發性硬化進展階段

賽諾菲（Sanofi）公司宣布，歐洲藥品管理局人用藥品委員會（CHMP）已采納積極意見，建議批準Cenrifki（tolebrutinib）在歐盟用于治療過去兩年內無復發的繼發進展型多發性硬化（SPMS）患者。

SPMS是多發性硬化的一種致殘性進展階段，患者會持續出現殘疾進展和功能喪失，包括疲勞、認知功能受損、行動困難以及喪失獨立生活能力，且往往缺乏有效治療選擇。解決殘疾進展問題仍是多發性硬化治療領域最重要的未滿足需求之一。

CHMP的積極意見基于3期臨床試驗HERCULES在無復發SPMS患者中的數據，并得到GEMINI1和GEMINI2兩項針對復發型多發性硬化（RMS）的3期研究數據支持。這些數據已在2024年歐洲多發性硬化治療與研究委員會（ECTRIMS）大會、2025年美國神經病學學會（AAN）年會公布，并發表于《新英格蘭醫學雜志》。

Cenrifki是一種口服、可穿越血腦屏障的布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑制劑，專門設計用于靶向持續性神經炎癥，這被認為是推動多發性硬化殘疾進展的關鍵因素。該作用機制通過靶向導致殘疾累積的炎癥過程，針對繼發進展型多發性硬化的基礎病理機制進行干預。

Arrowhead siRNA療法獲積極意見，劍指罕見高甘油三酯疾病

Arrowhead Pharmaceuticals宣布，歐洲藥品管理局人用藥品委員會已采納積極意見，建議批準Redemplo（plozasiran）上市。該藥是一款小干擾RNA（siRNA）藥物，擬作為飲食控制的輔助治療，用于降低家族性乳糜微粒血癥綜合征（FCS）成年患者的甘油三酯水平。

FCS目前仍被廣泛漏診，全球預計每百萬人中約有1至13人患病。這種罕見疾病的特征是患者甘油三酯水平可高出正常值數個數量級，從而顯著增加急性、反復發作甚至可能致命的胰腺炎風險。

Redemplo旨在沉默編碼載脂蛋白C-III（apoC-III）的mRNA。apoC-III是甘油三酯代謝的關鍵調節因子，可抑制甘油三酯分解與清除，導致甘油三酯水平升高。攜帶APOC3功能缺失遺傳變異的個體通常具有顯著較低的甘油三酯水平，并且動脈粥樣硬化性心血管疾病風險更低。

CHMP的積極意見基于3期PALISADE研究的臨床數據支持。該研究是一項在臨床診斷或經基因檢測確診FCS成年患者中開展的隨機、雙盲、安慰劑對照試驗。PALISADE研究達到主要終點及所有經多重性校正的關鍵次要終點，包括在合并劑量組中顯示甘油三酯和apoC-III水平顯著下降，以及急性胰腺炎發生率降低。在PALISADE研究中，25 mg劑量Redemplo使甘油三酯水平較基線中位下降80%，而安慰劑組下降17%；同時，Redemplo組患者急性胰腺炎發生病例數顯著少于安慰劑組。

諾華一次性基因療法獲推薦，治療脊髓性肌萎縮癥

諾華（Novartis）宣布，歐洲藥品管理局人用藥品委員會已采納積極意見，建議批準Itvisma（鞘內注射onasemnogene abeparvovec）的上市許可。該意見支持其用于治療2歲及以上兒童、青少年及成人脊髓性肌萎縮癥（SMA）患者，這些患者攜帶運動神經元生存基因1（SMN1）雙等位基因突變。

Itvisma是一種基于腺相關病毒9型載體（AAV9）的基因療法，采用獨特設計，通過一次性鞘內注射遞送人SMN1基因的功能性拷貝，從而針對SMA的遺傳根源進行治療，并通過持續表達SMN蛋白改善運動功能。

CHMP的積極意見基于注冊性STEER研究，以及支持性3b期STRENGTH研究和1/2期STRONG研究的數據。在STEER研究中，Itvisma在Hammersmith功能性運動量表擴展版（HFMSE）評分上實現具有統計學顯著性的2.39分改善，且療效在52周隨訪期間持續保持。STEER和STRENGTH研究還顯示，Itvisma可為初治患者及既往接受過治療的患者帶來具有臨床意義的獲益。

參考資料：

[1] Meeting highlights from the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) 20-23 April 2026. Retrieved April 24, 2026, from https://www.ema.europa.eu/en/news/meeting-highlights-committee-medicinal-products-human-use-chmp-20-23-april-2026

[2] Press Release: Sanofi’s Cenrifki (tolebrutinib) recommended for EU approval by the CHMP to treat secondary progressive multiple sclerosis without relapses. Retrieved April 24, 2026, from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/04/24/3280641/0/en/press-release-sanofi-s-cenrifki-tolebrutinib-recommended-for-eu-approval-by-the-chmp-to-treat-secondary-progressive-multiple-sclerosis-without-relapses.html

[3] Novartis receives positive CHMP opinion for Itvisma? for spinal muscular atrophy (SMA). Retrieved April 24, 2026, from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/04/24/3280652/0/en/novartis-receives-positive-chmp-opinion-for-itvisma-for-spinal-muscular-atrophy-sma.html

[4] Arrowhead Pharmaceuticals Receives Positive CHMP Opinion Recommending Approval of REDEMPLO? (plozasiran) to Reduce Triglycerides in Adults with Familial Chylomicronemia Syndrome (FCS) in Europe. Retrieved April 24, 2026, from https://www.businesswire.com/news/home/20260423566221/en/Arrowhead-Pharmaceuticals-Receives-Positive-CHMP-Opinion-Recommending-Approval-of-REDEMPLO-plozasiran-to-Reduce-Triglycerides-in-Adults-with-Familial-Chylomicronemia-Syndrome-FCS-in-Europe

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