北京
新京報訊（記者王卡拉）6月15日是重癥肌無力關愛日。在6月13日-6月14日舉辦的第七屆重癥肌無力大會上，復旦大學附屬兒科醫院神經內科副主任醫師李文輝指出，目前缺乏針對兒童青少年重癥肌無力的專屬診療指南，在傳統治療方式下，仍有相當比例的患兒癥狀改善不佳。此外，重癥肌無力藥物適應癥往往聚集于成年患者，兒童青少年存在超適應癥、超年齡用藥的情況。希望重癥肌無力的新藥研發關注兒童和青少年群體。
兒童及青少年重癥肌無力（JMG）患者發病年齡在18歲以前，分為青春期前（＜12歲）和青春期后（＞12歲）。李文輝介紹，兒童及青少年重癥肌無力的發病率約為0.3-8.9/百萬人年，與成人發病型重癥肌無力相比，更為罕見。
《中國重癥肌無力診斷與治療指南》指出，重癥肌無力在各個年齡段均可發病，與國外相比，中國兒童及青少年重癥肌無力患者占比更高，構成我國重癥肌無力的第三大發病高峰。從發病類型來看，兒童及青少年重癥肌無力大多以眼肌型多見，尤其是青春期前發病患者。一項納入國內外研究的系統綜述與薈萃分析數據顯示，60.6%的患兒以眼部癥狀為首次臨床表現，包括眼瞼下垂、復視和斜視。李文輝指出，在學習方面，這類患者的主要表現為言語常不清晰、書寫難以辨認、學業表現下降。除了學習困難外，還會影響患者參與各類活動的能力。
與成人患者而言，兒童青少年患者的治療仍然存在較大挑戰。李文輝指出，目前兒童及青少年患者用藥仍以傳統藥物為主，激素作為一線藥物推薦，其副作用對于兒童的影響比較大。在臨床用藥方案上，醫生會格外謹慎。而傳統免疫制劑起效時間慢，且同樣面臨多重安全性風險。在傳統治療方式下，仍有相當比例的患兒癥狀改善不佳。
當前，已有多種新型靶向藥物已上市并被納入國家醫保目錄，但針對兒童及青少年年齡段的適應癥不多，很多新藥獲批的適應癥針對的是成年患者，兒童青少年患者臨床用藥普遍存在超說明書用藥的情況。李文輝解釋，在兒童中超說明書用藥主要包括超適應癥用藥、超年齡段用藥。前者是藥品未批準重癥肌無力適應癥，但被用于該病治療，后者則是獲批了重癥肌無力，但往往是針對成人患者。
李文輝表示，藥品要超說明書使用時，需要提交材料給相關部門進行審核，在尚無有效或更好治療手段等特殊情況下，醫師在取得患者明確知情同意后，可以采用藥品說明書中未明確但具有循證醫學證據的藥品用法實施治療。在超說明書用藥獲得批準后，用藥過程中需要定期做回訪總結。即便是允許超說明書用藥，往往也會先從高年齡段的青少年開始，然后再往低齡患兒過渡。此外，兒童青少年重癥肌無力患者的病程年限更長，在藥物或適應癥未納入醫保的情況下，家庭經濟負擔沉重。
“我們期待未來多種已上市或未上市的生物制劑在臨床試驗階段能夠在更多的兒童青少年患者中進行有效性和安全性方面的探索，為兒童青少年患者帶來治療希望。”李文輝說道。
校對 柳寶慶
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