沒患者買單，中國(guó)最貴藥物降價(jià)140萬元

中國(guó)最貴藥物降價(jià)140萬元

記者 劉曉諾

曾以279萬元/針?biāo)⑿轮袊?guó)最高藥價(jià)記錄的基因治療藥物，陷入了賣不出去的窘境。

這款藥物叫波哌達(dá)可基注射液，由信念醫(yī)藥研發(fā)，2025年4月獲批上市，用于治療血友病，由武田中國(guó)負(fù)責(zé)在中國(guó)進(jìn)行商業(yè)化。

6月13日—14日，在天津市友愛罕見病關(guān)愛服務(wù)中心主辦的2026年天津血友病國(guó)際交流與發(fā)展大會(huì)上，經(jīng)濟(jì)觀察報(bào)從信念醫(yī)藥了解到，目前在國(guó)內(nèi)還沒有患者付費(fèi)使用過血友病基因治療藥物，患者都是通過臨床試驗(yàn)入組用藥。

6月18日，信念醫(yī)藥商務(wù)管理副總裁謝祖全告訴經(jīng)濟(jì)觀察報(bào)，今年6月初，他們已經(jīng)降價(jià)，目前患者自付價(jià)格降到了139萬元及以下，在一些省市，疊加惠民保報(bào)銷后，患者自付在100萬元左右。降價(jià)后已有多位患者向公司咨詢用藥事宜，數(shù)月內(nèi)有望開出首方。

波哌達(dá)可基注射液主打一次給藥、多年功能性治愈，患者不必再每年打針幾十、上百次。作為一次性治療，它也遇到了與CAR-T等天價(jià)抗癌藥相似的商業(yè)化難題。

受訪患者普遍表示出對(duì)基因治療藥物的猶豫。首要的因素是價(jià)格太高；同時(shí)，他們還想看到更長(zhǎng)期的療效和安全性數(shù)據(jù)。

北大清華生命科學(xué)聯(lián)合中心創(chuàng)始主任饒毅等多位與會(huì)人士認(rèn)為，從長(zhǎng)期看，將血友病基因療法納入醫(yī)保，有利于降低罕見病患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，長(zhǎng)期看也能節(jié)省醫(yī)保支出。

有人也主張?zhí)剿鞲咧岛币姴∷幬锒嘣Ц叮⑼ㄟ^分期付款、按療效付費(fèi)等方式緩解支付壓力。中國(guó)的基因治療產(chǎn)品價(jià)格約為國(guó)外競(jìng)品的3%—5%，也有人認(rèn)為，可以吸引海外患者使用中國(guó)基因治療藥物，用國(guó)際支付來反哺國(guó)內(nèi)患者。

價(jià)格和療效

謝祖全說，波哌達(dá)可基注射液獲批數(shù)月后，信念醫(yī)藥已做好了商業(yè)化的準(zhǔn)備。2026年一季度，他們綜合考慮，決定把價(jià)格降到最低。當(dāng)時(shí)已有個(gè)別患者想要用藥，他們讓這些患者再等一下，“不能讓患者用藥幾個(gè)月后就降價(jià)了”。

該款藥由信念醫(yī)藥研發(fā)

長(zhǎng)期關(guān)注基因治療的孫魯慶感到，基因療法對(duì)大部分人來說還是太貴。他是山東齊魯罕見病血友組織協(xié)作聯(lián)盟理事長(zhǎng)，也是一名血友病患者。像絕大多數(shù)患者一樣，孫魯慶使用的是凝血因子。2025年，他的治療總費(fèi)用大約37萬元，經(jīng)醫(yī)保報(bào)銷和慈善援助后，自費(fèi)6萬多元。

血友病是一種隱性遺傳性疾病，由于基因突變，患者體內(nèi)缺乏凝血因子，關(guān)節(jié)、肌肉等部位會(huì)頻繁地自發(fā)性出血，嚴(yán)重時(shí)疼痛可能超過分娩，反復(fù)出血很可能導(dǎo)致關(guān)節(jié)殘疾。通過靜脈注射直接補(bǔ)充凝血因子，成為最成熟普遍的療法。但患者每年要打針幾十、上百次，很多人手背已無處落針，甚至因針孔疤痕鈣化，扎針時(shí)會(huì)“咯吱”作響。

“血友病患者很多都是貧困戶，幾萬元的支出都是很大負(fù)擔(dān)，凝血因子他們都經(jīng)常是忍不了的時(shí)候再去打。”孫魯慶說，目前一大半病友要靠家庭支撐。有工作的病友會(huì)開個(gè)小門市，或者去電子元件廠等地方打工。

在2026年天津血友病國(guó)際交流與發(fā)展大會(huì)上，北京病痛挑戰(zhàn)基金會(huì)發(fā)布了一份《血友病創(chuàng)新療法支付方案及全球策略》（下稱《報(bào)告》）。《報(bào)告》顯示，89.9%的患者愿意選擇基因治療，但他們對(duì)基因治療的支付意愿中位數(shù)約5萬—8萬元。92.9%的患者最大的顧慮都是費(fèi)用過高，其次是醫(yī)保無法覆蓋。

據(jù)《報(bào)告》，80%的血友病家庭年收入低于8萬元。在46%的血友病家庭中，治療支出達(dá)總收入的40%以上，已構(gòu)成災(zāi)難性支出。

浙江血友俱樂部會(huì)長(zhǎng)劉書暢愿意用藥，但也為花費(fèi)猶豫。他們調(diào)研發(fā)現(xiàn)，如果患者是18—20歲的孩子，父母的心態(tài)可能是“賣房也要用”；但如果患者已經(jīng)超過35歲、靠自己生活，往往舍不得給自己花錢治，不知道自己以后能不能把這筆錢賺回來。

除了花費(fèi)，患者最大的顧慮就在于療效、安全性和長(zhǎng)期不確定風(fēng)險(xiǎn)。

最早參與波哌達(dá)可基注射液臨床研究（IIT）的10例患者，已用藥4—5年。在上述會(huì)議上，中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院主任醫(yī)師薛峰展示了這批患者的長(zhǎng)期隨訪數(shù)據(jù)，其中4例患者凝血Ⅸ因子活性>50%，3例≥35%—50%，另外2例高于10%。輸注6個(gè)月后至今，9例患者保持0出血，0因子使用。信念醫(yī)藥亦在公眾號(hào)披露，在IIT中所有受試者均未出現(xiàn)≥3級(jí)的不良反應(yīng)，無嚴(yán)重不良事件，無抑制物產(chǎn)生。

根據(jù)《血友病治療中國(guó)指南（2025年版）》，凝血Ⅸ因子活性高于40%不屬于血友病，5%—40%屬于輕型血友病，1%—5%屬于中間型，低于1%屬于重型。

孫魯慶和參與該藥物的臨床試驗(yàn)病友交流后，認(rèn)為效果并沒有很理想，因?yàn)樗麄冇盟幹酰蜃铀綍?huì)大幅上升，一年半載之后就會(huì)下降。他們有些擔(dān)心，“既然下降，那以后是不是還是會(huì)出血？”他也了解到，目前已經(jīng)用藥的患者基本沒有出血。

在劉書暢看來，凝血因子40%的水平相當(dāng)于正常人，日常生活幾乎沒影響，跌到10%左右效果可能就不如意了，“就看藥物療效保持時(shí)間怎樣。如果有個(gè)10年或者15年，那都已經(jīng)算是賺了”。劉書暢了解到，在使用了美國(guó)同類藥物的臺(tái)灣患者中，7年后的有效率約有50%。他與信念醫(yī)藥交流得知，國(guó)產(chǎn)基因治療技術(shù)有迭代，超過10年仍有效的概率很大。

蘇州、河北等地的受訪患者告訴經(jīng)濟(jì)觀察報(bào)，他們也想進(jìn)一步觀望用藥10年后的有效性和安全性。

全世界有40余萬名血友病患者

有人認(rèn)為，血友病已是不太罕見的罕見病，全世界有40余萬名血友病患者，按發(fā)病率計(jì)算，中國(guó)約有4萬名患者。但波哌達(dá)可基注射液的實(shí)際受眾遠(yuǎn)沒有這么多。

血友病分為A、B兩種，波哌達(dá)可基注射液是針對(duì)血友病B的療法。信念醫(yī)藥在申報(bào)2025年商保創(chuàng)新藥目錄時(shí)提到，目前已診斷的注冊(cè)登記血友病B型患者有3782例，潛在符合基因治療標(biāo)準(zhǔn)的患者約600例。

相比之下，超80%的血友病患者都是A型。信念醫(yī)藥也有在研的血友病A基因治療藥物，2026年3月已開始III期臨床試驗(yàn)。

國(guó)內(nèi)還有一款血友病A基因治療產(chǎn)品，由饒毅創(chuàng)辦的華毅樂健公司研發(fā)，正在國(guó)內(nèi)進(jìn)行III期臨床試驗(yàn)。2026年上半年，該產(chǎn)品已按照樂城先行區(qū)的相關(guān)政策在華西樂城醫(yī)院轉(zhuǎn)化收費(fèi)，醫(yī)院收費(fèi)價(jià)68萬元/針，目前也未有患者自費(fèi)使用。

“我們現(xiàn)在已經(jīng)做好了萬全的準(zhǔn)備，就等著有患者來接受治療了。”華西樂城醫(yī)院院長(zhǎng)助理兼項(xiàng)目發(fā)展部部長(zhǎng)、樂城管理局醫(yī)療能力建設(shè)部副部長(zhǎng)向瑾告訴經(jīng)濟(jì)觀察報(bào)，最近已有患者向醫(yī)院咨詢?cè)撗巡基因治療項(xiàng)目。

向瑾說，企業(yè)在樂城是以最低的價(jià)格進(jìn)行轉(zhuǎn)化收費(fèi)，現(xiàn)在的定價(jià)并不一定是藥品上市后的定價(jià)。

能否按療效分期付費(fèi)

波哌達(dá)可基注射液降價(jià)后的幾周時(shí)間里，有10多名患者來找信念醫(yī)藥咨詢用藥相關(guān)事宜。他們所在地的惠民保都納入了波哌達(dá)可基注射液，患者想在確認(rèn)惠民保能報(bào)銷之后用藥。

目前，波哌達(dá)可基注射液已經(jīng)進(jìn)入北京、江西、淄博、重慶、上海、肇慶等六地惠民保，各地報(bào)銷比例不一（通常是30%左右），賠付上限從20萬元到50萬元不等。此外，各地還有不同的慈善項(xiàng)目，支出有望壓到100萬元以下。

謝祖全說，他們最初就計(jì)劃讓波哌達(dá)可基注射液進(jìn)入惠民保，信念醫(yī)藥的合作伙伴武田也在持續(xù)與各地惠民保談判。他們2026年也打算繼續(xù)申報(bào)商保創(chuàng)新藥目錄。

國(guó)家醫(yī)保有“五十萬不談，三十萬不進(jìn)”的半公開門檻，與波哌達(dá)可基注射液同價(jià)位的抗癌藥CAR-T已經(jīng)上市多年，同樣是一次性治療，也沒有進(jìn)入國(guó)家醫(yī)保。

多位與會(huì)企業(yè)人士、醫(yī)生、學(xué)者認(rèn)為，將基因治療產(chǎn)品納入國(guó)家醫(yī)保長(zhǎng)期看有助于節(jié)省醫(yī)保基金。醫(yī)保可以采取定額付費(fèi)的方式，比如只支付30萬元，或者采取分期付費(fèi)、按療效付費(fèi)的方式。

饒毅認(rèn)為，對(duì)重要新藥，罕見病患者的個(gè)人支出應(yīng)該盡快達(dá)到零，國(guó)家醫(yī)保應(yīng)該承擔(dān)起這項(xiàng)重?fù)?dān)，長(zhǎng)期看也可以給醫(yī)保節(jié)省開支。

一位江西患者告訴饒毅，他每年治療血友病的總費(fèi)用大約在50萬元。饒毅據(jù)此計(jì)算，如果地方醫(yī)保每年為每位血友病患者支付50萬元，5年的醫(yī)保支出就是250萬元。如果基因治療藥物為100萬元，地方醫(yī)保每年分期支付25萬元，只要有一年沒有效果，下一年醫(yī)保就停止支付。這樣一來，5年內(nèi)醫(yī)保付費(fèi)至少減半，也會(huì)要求廠家保證生產(chǎn)質(zhì)量。幾年之后，病人治愈，也不需要其他醫(yī)保支出。

“（這種模式）帶來的都是好處，沒有要求任何一方承擔(dān)風(fēng)險(xiǎn)。”饒毅指出，罕見病大部分是遺傳造成，可以用基因療法，“血友病的途徑如果走通了，其他的罕見病和能夠基因治療的常見病，都能用這個(gè)方法。我覺得特別值得”。

血友病專家、中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院血栓止血診療中心主任楊仁池算了筆賬：現(xiàn)有的血友病療法在他們當(dāng)?shù)啬昃M(fèi)用30萬元，就算是279萬元的基因治療藥物，分?jǐn)偟?0年，年費(fèi)也不到30萬元。

前述《報(bào)告》顯示，對(duì)基因治療等“一次性治療”的高額支付問題，療效導(dǎo)向支付是全球趨勢(shì)。

歐洲多國(guó)醫(yī)保已將“基于治療效果的支付”作為談判高價(jià)罕見病基因療法的標(biāo)準(zhǔn)做法，例如意大利和西班牙針對(duì)CAR-T療法采用療效掛鉤的分期付款模式，在輸注時(shí)、6個(gè)月和12個(gè)月各自支付，療效未達(dá)標(biāo)則不付后續(xù)款項(xiàng)，緩解預(yù)算壓力，也降低無效支付風(fēng)險(xiǎn)。

在美國(guó)，醫(yī)療支付方更加多元。商保與藥企簽訂了按療效的退款合同，保險(xiǎn)公司也推出了基因療法的再保險(xiǎn)等措施，但整體推進(jìn)相對(duì)謹(jǐn)慎。更多進(jìn)展集中在州醫(yī)保（Medicaid）層面：美國(guó)醫(yī)療保險(xiǎn)和醫(yī)療補(bǔ)助服務(wù)中心（CMS）通過CGT Access Model，正在嘗試讓聯(lián)邦政府代表州的Medicaid與藥企談判，CMS與藥企談價(jià)格折扣和基于結(jié)果的返利等關(guān)鍵條款，各州Medicaid再?zèng)Q定是否簽約，并需要執(zhí)行統(tǒng)一準(zhǔn)入政策。

《報(bào)告》也提出了一套支付方案：如果有一款100萬元的基因治療產(chǎn)品，惠民保的50萬元加患者自付的50萬元，足以啟動(dòng)基因治療。患者和惠民保各自拿出25萬，作為首期付款。余下款項(xiàng)采取分期付款模式：患者分4期支付，每年12.5萬元，在第1、2、4年時(shí)做療效評(píng)估，指標(biāo)未達(dá)標(biāo)則予退款。同時(shí)，企業(yè)可建立起一套匹配基金（比如以海外患者收入反哺國(guó)內(nèi)），給予患者最高25萬元的支持。患者累計(jì)自付達(dá)50萬元時(shí)，觸發(fā)患者援助項(xiàng)目，支付封頂。

海外患者或可“輸血”

謝祖全說，信念醫(yī)藥也正向海外推廣藥物，“我們也參加了很多國(guó)際大會(huì)，發(fā)表數(shù)據(jù)，讓國(guó)際專家看到中國(guó)有款同類最佳的產(chǎn)品，價(jià)格也就是美國(guó)同類產(chǎn)品5%的水平”。

在2022年—2024年間，有3款血友病基因療法在歐盟、美國(guó)等地獲批：兩款針對(duì)血友病B型的藥物定價(jià)350萬美元，一款針對(duì)血友病A型的藥物定價(jià)290萬美元。三款藥中，有兩款藥物近兩年已因商業(yè)化不及預(yù)期或其他原因撤市，其中一家公司坦言“未能找到合格買家”，只有一款血友病B基因治療藥物還在售。

謝祖全說，波哌達(dá)可基注射液正在美國(guó)、沙特阿拉伯申報(bào)注冊(cè)，獲批后可在海外上市。他們也希望境外患者能來中國(guó)用藥。不過，藥企的慈善贈(zèng)藥政策只針對(duì)中國(guó)大陸患者，境外患者要根據(jù)實(shí)際用量支付，并非139萬元封頂，他們來華用藥的結(jié)算與保障安排，將在當(dāng)?shù)乇O(jiān)管與醫(yī)院合規(guī)框架下另行明確。

“血友病國(guó)際患者組織應(yīng)該建議他們的患者都來中國(guó)。他們花一整個(gè)月在中國(guó)，以相當(dāng)?shù)偷膬r(jià)格治愈，還能坐高鐵游覽這個(gè)美麗的國(guó)家。”6月13日，饒毅對(duì)世界血友病聯(lián)盟主席Cesar Garrido打趣道。

Cesar Garrido和各國(guó)病友組織代表最關(guān)心的問題是，為何中國(guó)能便宜這么多？

信念醫(yī)藥董事長(zhǎng)肖嘯說，在早期投入階段，波哌達(dá)可基注射液從IND申報(bào)到獲批用時(shí)不到5年，實(shí)際投入約3000萬美元，比起國(guó)外通常說的“10年時(shí)間、10億美元”已大幅壓縮。藥物生產(chǎn)成本平均到每個(gè)患者身上也較低。該藥物在中國(guó)的定價(jià)較少考慮前期投入，更注重生產(chǎn)的實(shí)際成本，盈利空間小。企業(yè)會(huì)因支付端的因素，把價(jià)格盡可能降低，看患者是否可及。

華毅樂健CEO王洪媛也說，如何降低成本和價(jià)格也是創(chuàng)新藥研發(fā)中的一環(huán)。該公司血友病A基因治療產(chǎn)品的全球?qū)?biāo)產(chǎn)品定價(jià)約290萬美元，即便在美國(guó)市場(chǎng)也面臨支付壓力。“劑量和成本是線性關(guān)系，我們研發(fā)時(shí)就要想如何保證療效同時(shí)把劑量打下來”，王洪媛說，相比國(guó)外競(jìng)品，他們做到了1/20的劑量、1/30的價(jià)格。

但她也指出，除了生產(chǎn)成本外，還有合規(guī)成本、推廣成本和企業(yè)定價(jià)策略等，都會(huì)影響藥價(jià)。跨國(guó)藥企傾向于溢價(jià)定價(jià)，但華毅樂健的策略更傾向于普惠定價(jià)。

Cesar Garrido對(duì)經(jīng)濟(jì)觀察報(bào)表示，中國(guó)療法可能成為新的治療選擇，但患者和醫(yī)生仍需更多信息，建立信任，并且更充分地了解他們?nèi)绾卧谥袊?guó)接受治療。

他也指出，價(jià)格確實(shí)是很重要的因素，不過，心理因素等因素對(duì)患者的決策來說也很重要，“許多血友病患者可能在長(zhǎng)達(dá)三四十年的時(shí)間里，都在自己的城市接受同一名醫(yī)生的治療。對(duì)患者來說，離開熟悉的醫(yī)生就已經(jīng)是個(gè)艱難的決定”。

他認(rèn)為，對(duì)美國(guó)患者來說，中國(guó)可能太遠(yuǎn)了，歐洲患者又往往不愿接受歐洲之外的東西。未來可能是亞洲、西太平洋地區(qū)和非洲的患者，先來到中國(guó)接受血友病基因治療。

印度血友病聯(lián)合會(huì)青年組主席 Saurabh Nalamwar告訴經(jīng)濟(jì)觀察報(bào)，他也曾困惑為何中國(guó)基因治療這樣便宜，現(xiàn)在他則對(duì)中國(guó)的基因療法“很有信心”。他已經(jīng)邀請(qǐng)相關(guān)企業(yè)前往印度，請(qǐng)他們考慮在當(dāng)?shù)亻_展業(yè)務(wù)。

Saurabh Nalamwar認(rèn)為，生命質(zhì)量很重要。在印度的血友病患者中，總有些人經(jīng)濟(jì)狀況較好，哪怕沒有政府的支持，他們也會(huì)對(duì)這些療法感興趣。

前述《報(bào)告》主要研究者、病痛挑戰(zhàn)公益基金會(huì)信息研究總監(jiān)郭晉川說，他們也面向外國(guó)患者開展了調(diào)研。除了考慮安全性、療效和長(zhǎng)期隨訪等問題之外，外國(guó)患者也考慮價(jià)格，比如中南亞的中高收入國(guó)家患者能承受的價(jià)格最多是80萬元。

此外，郭晉川指出，在醫(yī)療保障水平較高的國(guó)家或地區(qū)，患者在當(dāng)?shù)夭挥没ㄥX就可獲得非因子治療等其他創(chuàng)新療法，他們會(huì)更關(guān)注基因治療的長(zhǎng)期成本或增量?jī)r(jià)值。對(duì)這些患者來說，支付大額費(fèi)用、來中國(guó)接受尚無更長(zhǎng)期的隨訪數(shù)據(jù)的基因治療產(chǎn)品，動(dòng)力也會(huì)比較有限。